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⊕ Qu’est ce qu’un protocole de recherche?

Un protocole de recherche clinique est également appelé « essai thérapeutique ».

Un PHRC (Programme Hospitalier de Recherche Clinique) est un essai thérapeutique à visée épidémiologique, thérapeutique ou physiopathologique financé par la Caisse Nationale d’Assurance Maladie. Il peut être national, régional ou inter-régional.

Qu’est-ce qu’un essai thérapeutique ?

Il s’agit d’une étude où l’on évalue chez des patients avec la même pathologie ou avec la même complication d’une pathologie les effets d’un médicament (nouvelle molécule ou molécule connue dans d’autres pathologies). On parle également de protocole de recherche clinique.

À quoi sert un essai thérapeutique ?

Ces essais thérapeutiques permettent aux médecins de définir de manière objective et scientifique quelle est l’efficacité d’un médicament et quels sont ses effets secondaires éventuels dans une pathologie définie. En effet, des analyses statistiques sont effectuées à partir de toutes les données recueillies au cours de l’essai thérapeutique.

Quel intérêt ai-je à participer à un essai thérapeutique ?

Il y a d’une part un intérêt personnel à pouvoir bénéficier d’une nouvelle molécule, sous des conditions strictes de surveillance, afin de traiter votre maladie ou une de ses complications.

D’autre part, cela permet de faire avancer la connaissance d’une pathologie et de son traitement pour les futurs patients qui présenteront la même pathologie que vous.

Tous les traitements que vous recevez vous sont prescrits car des patients ont participé au préalable à un protocole de recherche clinique.

Y a-t’il des risques à participer à un essai thérapeutique ?

Comme à chaque fois que vous prenez un médicament que vous n’avez jamais pris auparavant, des effets secondaires sont possibles. Pour cette raison, vous serez surveillé très régulièrement.

Sachez qu’avant qu’un protocole de recherche clinique voit le jour, en particulier lorsqu’il s’agit d’un nouveau médicament, de nombreux tests ont déjà été réalisés, entre autre sur des volontaires sains, et que des comités d’experts ne faisant pas partie de cet essai ont étudié toutes les données connues sur le médicament testé afin de donner ou non leur accord à la réalisation de l’étude. Il existe une réglementation très stricte qui encadre la recherche clinique visant à protéger les patients.

Que se passe-t’il si je refuse de participer au protocole que mon médecin spécialiste me propose ?

Pour participer à un protocole, il faut dans tous les cas que l’on vous ait bien expliqué en quoi consiste cette étude, quels en sont les bénéfices et parfois les effets secondaires possiblement attendus. Votre participation est libre, c’est-à-dire que vous pouvez refuser d’y participer sans justifier votre refus. En cas de refus, vous bénéficierez de la prise en charge « conventionnelle » de votre pathologie et votre spécialiste ne vous en tiendra pas rigueur !

Pourrais-je connaître les résultats de l’étude à laquelle j’ai participé ?

Vous pourrez bien entendu connaître les résultats de l’essai auquel vous avez participé mais sachez que ces résultats sont parfois connus seulement plusieurs mois voire années après votre participation : c’est le temps nécessaire à la participation de tous les patients à l’étude (cela peut s’étaler sur plusieurs années) puis à l’analyse statistique de toutes les données recueillies au cours de l’essai.

Si vous avez participé à un protocole en « aveugle » (cf lexique ci-dessous), vous ne pourrez pas savoir si vous avez eu le traitement actif ou le placebo.

Lexique pour mieux comprendre

Place au lexique en vidéo, parlons définitions pour mieux comprendre avec Alexandre MEJAT (Responsable du Pôle Réseaux Scientifiques Internationaux à l’AFM-Téléthon).

Mieux comprendre les termes utilisés dans les protocoles de recherche clinique…

Monocentrique : tous les patients de l’étude sont suivis dans le même hôpital.
Multicentrique : les patients de l’étude sont recrutés dans plusieurs villes, parfois dans plusieurs pays différents.
Placebo : il s’agit d’un médicament ayant le même aspect que le médicament testé dans l’étude mais le placebo ne contient aucune molécule active ; ainsi, on ne peut différencier le placebo du médicament testé. L’utilisation d’un placebo dans une étude permet de savoir si les effets présentés par le patient (amélioration de la maladie ou effets secondaires) sont dus à la nouvelle molécule ou non (ils seront alors présents même chez les patients qui prennent le placebo).
Simple aveugle : on dit d’un essai qu’il est en simple aveugle quand le patient ne sait pas s’il prend le traitement actif ou le placebo ; le médecin sait par contre ce que prend son patient. Le patient ne peut donc pas être involontairement influencé (tendance à noter une amélioration avec la molécule active et à ne pas trouver de changement quand on prend le placebo).
Double aveugle : ni le patient ni le médecin ne savent si le patient prend la molécule active ou le placebo. Le médecin ne peut donc pas être influencé (tendance à trouver que son patient va mieux lorsqu’il prend la molécule active).
Randomisation : tirage au sort permettant de définir si le patient aura la molécule active ou le placebo (souvent, le résultat de la randomisation n’est pas connu du patient ni du médecin : c’est le double aveugle).
Étude prospective : les données de l’étude sont recueillies au fur et à mesure, après l’entrée du patient dans l’étude (au contraire, une étude rétrospective consiste à recueillir des données passées dans les dossiers médicaux ; ce type d’étude est donc souvent moins précis).
Étude interventionnelle : étude dans laquelle on prescrit un traitement au patient.
Étude non interventionnelle : étude dans laquelle on ne prescrit pas de traitement au patient ; il s’agit souvent de registres où l’on étudie l’évolution d’une pathologie rare en regroupant les dossiers du maximum de patients avec cette pathologie.
Étude de phase I : il s’agit de tester une nouvelle molécule sur un petit groupe de volontaires sains.
Étude de phase II : il s’agit de définir les effets présentés avec une nouvelle molécule dans un petit groupe de patients.
Étude de phase III : lorsqu’un traitement semble efficace au cours d’une étude de phase II, on réalise une étude de phase III portant sur un grand nombre de patients où l’on compare le nouveau traitement au traitement de référence ou à un placebo. Ce sont les études que l’on vous proposera le plus souvent.
Pharmacocinétique : c’est l’étude du devenir du médicament dans l’organisme (faut-il le prendre en comprimé ou en perfusion ? est-il éliminé par le foie, le rein ou par le tube digestif ?).
Pharmacodynamique : c’est l’étude du mode d’action de la molécule au sein de l’organisme.

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